Allvarliga sjukdomar som diabetes och cancer drabbar miljontals människor, men nu utvecklar läkarna mediciner som förändrar generna som orsakar skada i kroppen. Försök tyder på att patienter kan botas via en enda injektion.

År 2021 konstaterades att 13-åriga Alyssa från Leicester i Storbritannien fått en särskilt elakartad form av cancer i blodet, kallad akut lymfatiskt leukemi. Läkarna satte in alla tänkbara behandlingar inklusive kemoterapi och benmärgstransplantation. Varje gång kom dock sjukdomen tillbaka med förnyad styrka.

Men när allt hopp verkade vara ute för att rädda flickans liv, fick hon plötsligt en fantastisk chans.

Forskare vid GOSH-sjukhuset på University College London har utvecklat en ny behandlingbaserad på genredigering, men den hade aldrig tidigare testats på människor.

Alyssa tog chansen och i maj 2022 genomgick hon behandlingen tillsammans med fem andra sjuka barn.

Redan fyra veckor senare var alla spår av cancern borta, och i dag är Alyssa utskriven från sjukhuset. 

Alyssas historia är ett exempel på hur genredigering effektivt kan förhindra att människor får sjukdomar, och metoden är på väg att revolutionera behandlingar runt om i världen.

Tekniken kallas CRISPR och med hjälp av den hoppas läkarna kunna behandla kroniska och annars obotliga sjukdomar.

Redigering av gener kan nämligen ta bort den grundläggande genetiska orsaken till en sjukdom och inte bara behandla symptomen.

Nu har läkarna snart lyckats utveckla tekniken till att bli så exakt och effektiv att en enda injektion helt kan förändra folks liv.

Genredigering breder ut sig

För elva år sedan offentliggjorde forskare i USA, Sverige och Litauen att man hade utvecklat en teknik kallad CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats).

CRISPR gör det möjligt att klippa bort en mycket exakt och förutbestämd bit av en dna-sträng med levande celler, och metoden har därför fått smeknamnet ”gensaxen”.

När cellen reparerar skadan efteråt och sätter ihop de två ändarna igen uppstår det ofta små fel – och dem kan forskarna utnyttja.

Ett fel kan t.ex. göra att en ofördelaktig mutation i en gen blir återställd till den ursprungliga gensekvensen, eller att en sjukdomsframkallande gen sätts helt ur funktion.

När gensaxen har utfört sitt arbete finns ändringarna inskrivna i arvsmassan, och cellen kommer att vara omprogrammerad för resten av sitt liv.

Genterapi kan lindra kronisk smärta

Ett sätt att använda saxen är att plocka ut celler från en patient eller en frisk donator, behandla dem med CRISPR i laboratoriemiljö och transplantera dem tillbaka till patienten.

Så kallade T-celler, som kan bekämpa cancer, kan t.ex. plockas ut varefter läkarna med hjälp av CRISPR kan göra cellerna effektivare och spruta in dem i kroppen igen.

Det var just på det sättet som 13-åriga Alyssa botades från leukemi.

100 nya CRISPR-behandlingar är på gång att utvecklas och testas.

Men läkarna har bara börjat. CRISPR är redo att ta språnget från att vara en teknik som används på försöksbasis, till att bli en allmänt vedertagen behandlingsmetod.

Det beror främst på en sak: Gensaxen är på väg att bli utbytt mot en penna.

Avancerad genteknik

Ifjol genomgick den första patienten någonsin CRISPR-behandling för typ 1-diabetes.

Sjukdomen innebär att bukspottkörteln inte klarar av att producera insulin, vilket är ett livsviktigt hormon, och patienterna måste därför ta medicin under resten av livet för att reglera blodsockret.

Men om allt går som förväntat kommer CRISPR-behandlingen kunna återstarta diabetespatienternas egen insulinproduktion, så att de aldrig mer behöver oroa sig för blodsockret.

Diabetesbehandlingen är bara ett exempel av en rad nya CRISPR-behandlingar anpassade för kroniska sjukdomar. Just nu är faktiskt mer än 100 CRISPR-behandlingar på gång att utvecklas och testas på världsbasis.

Läs mer om detta här:

https://illvet.se/medicin/medicinsk-teknik/genteknik-kan-stoppa-sjukdomar-med-ett-stick

Källa

Illustrerad Vetenskap

Tidskrift

Illustrerad Vetenskap är en internationell populärvetenskaplig tidskrift som utges av Bonnier International sedan 1984. Sedan starten har Illustrerad Vetenskap varit Nordens största tidskrift inom vetenskap, natur och teknik.